藥品定價、銷售額和研發成本
我最近了解到目前售價為 210 萬美元的 Zolgensma 藥物（在此處閱讀更多資訊）
由於價格的最大因素可能是研發成本，我想知道他們為什麼不降低價格以便在特定年份銷售更多產品，從而獲得更多收入並更快地償還研發成本。
目前價格為 210 萬美元，潛在客戶非常有限：
- 百萬富翁，但他們中的一些人可能需要這種特定藥物的機會是如此之低，以至於這一類別可能會被忽略。
- 政府。有些國家可能會為昂貴的藥物買單，但我想他們在這類事情上的花費總是有限制的，所以製藥公司希望他們成為穩定的主要客戶有點冒險。
- 慈善組織。雖然慈善機構有可能籌集到這麼多錢，但我不認為每次旨在籌集 200 萬美元的慈善活動都會成功。俄羅斯目前有一項旨在購買這種藥物的活動，但儘管在媒體上很明顯，但他們甚至連 40% 的價格都沒有拿到。
因此，似乎以這種價格標籤，絕對不能保證在某一年甚至會購買 1 包這種藥物，因此年底返還0美元收入的風險很大。我可能錯了，因為我對這種藥物的經濟學沒有足夠的了解，但至少從外行的角度來看，它確實看起來很冒險。
那他們為什麼不大幅降低價格，比如只賣20萬美元呢？對於政府、個人和慈善機構來說，這將是一筆更易於管理的資金。當然，您需要出售 10 包藥物才能獲得與目前價格相同的金額，但至少到年底變成 0美元的風險似乎要低得多。
之前的 +1 答案給出了正確的經濟機制，但讓我在這裡給你一些具體的答案。
首先，實際上已經有另一種針對相同疾病的藥物，稱為 Spiraza（見此處），第一年的成本為750,000 美元，之後每年為350,000 美元，因此十年約為400萬美元。假設患有這種疾病的人可以活到 70 歲（這將花費患者一生 2800 萬美元），這意味著 Zolgensma 藥物已經 $ 92.5% $ 在患者的一生中比他們的競爭對手便宜（儘管如果這個人死得早，這個數字就不那麼令人印象深刻了——但即使在 10 年時，它已經幾乎是其他治療價格的一半）。當然，這並不能回答為什麼它不能更便宜的問題——但它已經在某些方面提出了高價標籤。
鑑於存在這些更昂貴的療法，我假設它的市場不會是 0。即使成本很高，也可以通過將高成本分攤給大量人的保險來管理。我懷疑大多數患者會自掏腰包付出代價。
第二，你引用的那篇文章說，這種藥是針對一種罕見病開發的，這種疾病只影響大約萬分之一的人，所以這種藥不是可以賣幾千的。
讓我們做一些信封計算。這些基因治療特別有價值，適用於兒童早期診斷的患者。根據 Our World In 數據，2019 年的人口增長約為 8000 萬。現在，這些人中的許多人將生活在沒有足夠基礎設施/供應鍊等進行任何治療的國家。尤其是在撒哈拉以南非洲，由於衝突/無政府狀態、生活在農村地區的人們沒有診所、缺乏教育等，即使給人們提供廉價的驅蟲藥也存在問題，所以無論價格如何，它都無法獲得 $ 33% $ 世界人口。這給了我們大約5000萬。由於這種疾病將影響大約 10000 人中的 1 人，這意味著每年該藥物的市場約為 5000 人。
接下來，我們實際上確切地知道在這種情況下藥物的成本是多少，因為它不是由該公司開發的，而是從另一家公司收購的，據報導是從美國公司 AveXis 以 87 億美元收購的。此外，藥物專利持續 20 年從它們獲得專利的那一天起，由於 FDA 的批准過程需要一些時間，而且總是有新的競爭對手提出新藥的威脅，因此說公司將有 20 年的時間來收回成本是不合理的。讓我們為了爭論而說它將有 10 年。此外，這些只是開發成本。據我了解，基因療法不像普通藥丸那樣容易製造（但我不是醫學專業人士），此外還有其他與經營業務相關的東西，但讓我們暫時忘記這些。
好吧，這使我們在 10 年內這種藥物的總市場約為 50000。現在我們需要將所有 87 億分散到 50000 人中。因此，為了實現收支平衡（僅根據開發成本而沒有別的），該藥物的定價必須為174000美元。這又只是開發成本，所以我猜想，按照您提出的 200000美元，該公司仍無法實現收支平衡。
此外，任何公司都需要一些可觀的利潤，因為研發是有風險的業務，任何成功都必須為成功開發藥物的所有失敗付出代價。即使在這種情況下，研發由不同的公司完成，仍然存在一個你永遠不知道新競爭對手何時到來的問題。如果我們將上述假設公司將享有 10 年的壟斷權更改為僅 1 年，因為也許明年會突然出現更好的治療，只是為了在開發上實現收支平衡，治療將不得不花費1740000美元，這更接近目前價格.
事實上，根據 臨床和經濟評論研究所的說法，考慮到廣泛的因素，新的基因療法在每次治療的成本為110 萬至190 萬美元是合理的。現在這仍然低於每次治療的 210 萬美元，但更少。
現在這個答案實際上是對上述貝氏答案的補充，因為毫無疑問，由於他們對藥物的壟斷，如果有更多的競爭，公司收取的費用比貝氏正確描述的機制要高，但關鍵是即使沒有這個問題假設價格必須涵蓋開發成本等，它仍然必須定價在百萬左右。